Precíziós onkológia – Egy lépéssel közelebb az egyénre szabott terápiához

Az emberiség egyik legnagyobb fenyegetésével szembenézni nem egyszerű feladat. Meg kell határozni, hogy pontosan mit, hol és mivel kezeljünk. A technológia és a tudás fejlődésével szerencsére nagyon sokat tudtunk javítani az arányokon. Peták István és kollégái az elmúlt években többször is számos áttöréssel jutottak egyre közelebb a rák megismeréséhez és legyőzéséhez.

Az Élő Adás előadássorozat első, őszi előadásában egy ismételten izgalmas és sokakat foglalkoztató téma került terítékre. A hallgatóság összetétele szokás szerint vegyes volt. Középiskolás diákoktól kezdve a szakmabeli és a nem szakmabeli kutatók mind felsorakoztak, hogy meghallgassák Peták István A molekuláris információ alapú orvoslás forradalma az onkológiában című előadását. A cím sok szempontból önmagáért beszél. A laikus emberek a frappáns megfogalmazás, a szakemberek pedig a mögöttes tudományos potenciál miatt kapják fel rá a fejüket. A klinikai kezelésekben sokszor nehéz eligazodni, mert egy-egy terápia általános eljárást kíván, ami nem mindegyik emberre hat ugyanúgy. Vannak, akikre fokozottabban fejti ki hatását, míg vannak, akikre hatástalan az adott kezelés. Az ezzel kapcsolatosan felmerülő kérdésekre a válasz sejt-, pontosabban molekuláris szinten keresendő. Viszont ez által egy olyan világba csöppen az ember, amire más törvények is vonatkoznak, valamint azon rengeteg információ közül szelektálni is kell.

petak_istan_2

Dr. Peták István

1971-ben született Szolnokon. 1995-ben szerezte meg az általános orvosi diplomát, majd 2000-ben PhD fokozatot szerzett a Semmelweis Egyetemen. 1997 és 2002 között ösztöndíjasként eleinte Aachenben, majd Memphisben kutatott. Hazai kutatói pályafutása példaértékű lehet sokak számára. 2004 és 2010 között a Semmelweis Egyetem I. Patológiai és Kísérleti Rákkutató Intézetének, majd 2010-től az MTA Pathobiokémiai munkacsoportjának tudományos főmunkatársaként dolgozott. 2005-től 2015-ig a Racionális Hatóanyagtervező Laboratórium Kooperációs Kutatóközpont tudományos igazgatója volt. 2006-tól a Magyar Biotechnológiai Szövetség tudományos és bioetikai szakbizottságának elnöke. 2003-ban társalapítója a KPS Orvosi Biotechnológiai Kft.-nek. 2012-től a KPS Diagnosztika Zrt. tudományos igazgatója. 2016-tól az Oncompass Medicine Zrt. vezérigazgatója. Kutatási területe a célzott daganatellenes gyógyszerek hatásmechanizmusának vizsgálata és a személyre szabott alkalmazásukhoz szükséges molekuláris diagnosztikai módszerek és bioinformatikai fejlesztése. Munkássága úttörő módon hozzájárult a molekuláris orvostudományi kutatások gyakorlati hasznosításához a daganatos betegek személyre szabott kezelésében. 2016 januárjában a Szilícium-völgyben, a személyre szabott orvoslás világkonferenciáján mutatta be munkatársaival kifejlesztett, az interneten szabadon elérhető informatikai rendszerét, aminek segítségével kiválasztható a daganatos betegek számára a leghatékonyabb személyre szabott célzott kezelés (forrás: www.molekularis-diagnosztika.hu/).

Mennyire van közel a tudomány az áttöréshez?

Az előadás elején elhangzott egy – véleményem szerint – rendkívül fontos dolog, ami nem igazán tudományos jellegű. Ez pedig nem más, mint a személyes motiváció. A doktor úr egy személyes esetet mesélt el a hallgatóságnak, amiben visszaemlékezett arra az időszakra (1990-es évek), amikor még a szakmai pályafutása elején, a II. számú Gyermekklinikán találkozott olyan csöpp kis petak_istan_1páciensekkel, akik akkoriban a mostani pontos információk híján sajnos elhaláloztak. S hogy az olvasók kedvét ne szegjem, az előadás végén zárszóként hangzott el az a mondat, ami a motivációt méltóan kifejezte, miszerint azok a gyerekek, akik manapság ugyanolyan betegségben szenvednek, mint a 90-es években, azok mind túlélik és meggyógyulnak. Persze azért, hogy az összes (legtöbb) betegségre ez mind igaz legyen, ahhoz nagyon sok releváns információra van szükség. A kísérletezések természetesen nem embereken kezdődtek, hanem bizonyos sejtvonalakon, azaz in vitro körülmények között. A megfigyelések alapja az volt, hogy ugyanaz a terápiás szer másképp hatott, pontosabban az egyik sejtvonalon működött, míg a másikon nem. Ennek a jelenségnek az okait kutatják. A sejtek közötti kommunikáció megzavarodása, a sejten belüli jelátviteli rendszer meghibásodása vagy akár egy fals jel a lehetséges okok között található. Ami biztos, hogy a sejteket érő külső (mechanikai) és belső (genetikai) hatások mutációkat indukálnak, amik potenciális kiindulópontjai lehetnek a daganatos megbetegedéseknek. Ilyen megfigyelésen alapul például a melldaganatokban a HER2 gén amplifikációja (felsokszorozódása), valamint a tüdőrákoknál vizsgált EGFR (Epidermal Growth Factor Receptor) nukleotidhibája (mutációja).

A 2003-ban befejeződött Humán Genom Program (HUGO) rengeteg lehetőséget tárt fel a kutatók és a klinikusok számára. Nem sokkal a HUGO befejezése után elindult a The Cancer Genome Atlas (TCGA), amelynek célkitűzése a daganatok kialakulásában szerepet játszó gének feltérképezése. A napjainkig elért eredmények alapján ez a bűvös szám az 547. Ez az érték – Peták István elmondása alapján – már nem nagyon fog változni. Persze így sincs könnyű dolga az embernek, hiszen ennyi gén matematikai kombinációinál fogva (de a biológiai funkcionalitást is súlyozottan figyelembe véve) közel 3.000.000 mutációt tartalmaz. A molekuláris diagnosztikai és farmakológiai megközelítést is figyelembe véve ezeknél a géneknél ez több mint 300 gyógyszercélpontot (drug target) jelent. Továbbá az is nehézségekbe ütközik, hogy különbséget lehessen tenni a rákos megbetegedés szempontjából jelentőséggel nem bíró passenger mutációk és az úgynevezett driver mutációk között.

Az előadás hátralévő részén hallhattunk még pár meghökkentő esettanulmányt olyan emberekről, akik adott szervi daganattal küzdöttek, de bizonyos engedélyek és az ahhoz tartozó procedúra árán specifikusan kezelték őket. Szerencse vagy tudományos siker, talán mind a kettő, de a páciensek tünetmentesen meggyógyultak. A kontrollra járás feltétele volt, hogy a röntgenfelvételen még lehessen látni a felszívódó rosszindulatú elváltozást. Tudniillik a tumor helyét eltávolítva tovább csökken az esélye egy esetleges klón képzésnek. A kezelések mellett az bioinformatikát sem hanyagolva egy adatbázisba fel lehet tölteni a betegek és a rajtuk alkalmazott terápiás szerek sikerességének az adatait, esettanulmányait, aminek köszönhetően a betegekhez lehet keresni a megfelelő gyógyszert, nem pedig fordítva. Ezáltal létrejöhet az úgynevezett precíziós medicina, amely magába foglalja a molekuláris onkológiai adatokat és az informatikai hátteret. S végül hadd búcsúzzak Peták István szavaival: Ha a jövőt meg tudjuk jósolni, akkor meg is tudjuk változtatni!

Az Élő Adás legközelebbi eseménye október 19-én lesz, Dudás Mária (Országos Epidemiológiai Központ) tolmácsolásában a HIV/AIDS és a szexuális úton terjedő fertőzések Magyarországon címmel.